Bloed is essentieel voor zuurstoftransport, wondgenezing en verdediging tegen ziekteverwekkers. De korte levensduur van bloedcellen vereist een constante aanvulling door bloedvormende stamcellen (HSC's). De productie of functie van bloedcellen is verstoord bij een veelvoud van aangeboren ziekten, terwijl de vorming van bloedcellen ook afneemt bij veroudering. Bloedtransfusie is vaak de enige therapeutische optie en beenmergtransplantatie de enige genezende behandeling.
Bij Sanquin Research verrichten we onderzoek met als doel bloedcellen te kweken. Hiervoor gebruiken we pluripotente stamcellen (iPSC). Dit zijn onsterfelijke lichaamseigen cellen die alle gespecialiseerde celtypes in het menselijk lichaam kunnen vormen waardoor ze dus uitstekend geschikt zijn voor onderzoek naar, en productie van, bloedcellen.
Het doel van de gehonoreerde projecten is om iPSC’s van patiënten in te zetten om ziektemechanismen te bestuderen om betere behandelingen te ontwikkelen. We richten ons op aangeboren bloedarmoedes, en op het kweken van bloedcellen uit bloedvormende stamcellen afgeleid van iPSC en vroege embryonale structuren. We zullen grote kweekvaten gebruiken om onder volledig gecontroleerde omstandigheden bloedcellen te kweken. We onderzoeken tevens hoe ethische, juridische en maatschappelijke aspecten van deze nieuwe technologieën invloed hebben op donors, patiënten, clinici, beleidsmakers, farmaceutische bedrijven en de maatschappij.
Na dit project zouden genetisch gecorrigeerde iPSC’s kunnen worden toegepast om patiënt-specifieke cellulaire producten te maken die geschikt zijn voor transplantatie of transfusie.