Patiënten met hemofilie A hebben last van bloedingen omdat ze een tekort hebben aan stollingsfactor VIII. Om bij een bloeding de stolling te bevorderen krijgen zij Factor VIII-eiwit toegediend in hun bloed.
Bij een milde vorm van deze ziekte worden patiënten behandeld met Factor VIII op het moment dat ze een bloeding hebben, of voor een operatie of het trekken van een kies. Onderzoekers van Sanquin en AMC willen een complicatie van de behandeling met factor VIII begrijpen en voorkomen.
Remmers
Een deel van de patiënten met milde hemofilie A reageert op het toegediende Factor VIII. Het lichaam maakt dan remmende antistoffen aan tegen het stollingseiwit. Deze remmers breken in een deel van de patiënten ook het eigen Factor VIII af, waardoor de symptomen van de hemofilie ernstiger worden en het risico op bloedingen toeneemt.
Met een studie, genaamd FLOW, willen de onderzoekers duidelijk krijgen hoe patiënten remmers tegen Factor VIII vormen en waarom deze complicatie bij een deel van de patiënten wél en bij een deel van de patiënten niet optreedt. Door bij patiënten met milde hemofilie A op meerdere tijdstippen bloed af te nemen, kunnen onderzoekers nauwkeurig bekijken wat er gebeurt in het lichaam na een behandeling met Factor VIII.
Problemen voorkomen
Meerdere factoren blijken een rol te spelen bij het ontstaan van remmers, waaronder bepaalde kleine verschillen in het Factor VIII eiwit tussen dat van de patiënt en het toegediende geneesmiddel. Het afweersysteem kan het medicijn dan als lichaamsvreemd herkennen. Ook een hoge dosis van Factor VIII geeft een hogere kans op remmervorming. De FLOW-studie zal hier meer inzicht in geven en verder bijdragen aan het ontwikkelen van maatregelen die de vorming van remmers en de bijkomende problemen kan voorkomen.
Onderzoekers FLOW studie
Amsterdam UMC, locatie AMC
• Karin Fijnvandraat, Professor Kinderhematologie, Kinderhematoloog (hoofdonderzoeker)
• Amal Abdi, PhD student (studiecoördinator)
• Samantha Gouw, Kinderhematoloog
• Michiel Coppens, Internist Vasculaire geneeskunde
Sanquin
• Jan Voorberg, Professor Cellulaire Hemostase
• Paul Kaijen, Analist, Cellulaire Hemostase